Cromossomo responsável pela síndrome de Down é “desligado” em laboratório

Cientistas americanos conseguiram “desligar” o cromossomo responsável pela síndrome de Down numa experiência feita com células humanas em laboratório. A pesquisa, publicada na “Nature”, abre caminho para uma revolução no tratamento da condição dentro de alguns anos.

Os seres humanos nascem com 23 pares de cromossomos, incluindo os dois cromossomos que definem o sexo (XX ou XY), num total de 46 em cada célula. As pessoas com síndrome de Down têm três – em vez de duas – cópias do cromossomo 21. Este terceiro cromossomo provoca sintomas como dificuldade de aprendizado, o surgimento precoce de doenças como o mal de Alzheimer e um risco maior para problemas circulatórios e cardíacos.

E foi justamente esse cromossomo “extra” que os cientistas conseguiram “desligar”

A terapia genética, que usa genes para tratar doenças, vem sendo testada para problemas causados por um único gene problemático. Mas, até agora, a ideia de conseguir silenciar os efeitos de um cromossomo inteiro parecia além do campo das possibilidades, mesmo no laboratório.

Cientistas da Escola de Medicina da Universidade de Massachusetts conseguiram demonstrar que, ao menos em teoria, tal perspectiva é possível ainda que leve mais algumas décadas.

O grupo de especialistas liderado por Jeanne Lawrence inseriu um gene chamado XIST em células-tronco de uma pessoa com síndrome de Down cultivadas em laboratório. O gene exerce um papel importante no desenvolvimento celular normal ao “desligar” um dos dois cromossomos X presentes nos embriões femininos, garantindo que as meninas não tenham uma dose dupla de cromossomos X.

A experiência mostrou que o gene é capaz também de silenciar a cópia extra do cromossomo 21, ajudando a corrigir os padrões irregulares de crescimento das células dos portadores da síndrome.

Segundo os especialistas, muitos anos de estudos ainda serão necessários para se conseguir um tratamento para a síndrome, mas, ressaltam, a pesquisa mostra um novo caminho para o estudo da base celular da condição e pode ajudar a identificar drogas capazes de minorar seus sintomas.